zolgensma|一针1300万,史上最贵药物进入中国,临床试验已开始,效果有多大

zolgensma|一针1300万,史上最贵药物进入中国,临床试验已开始,效果有多大

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zolgensma|一针1300万,史上最贵药物进入中国,临床试验已开始,效果有多大

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一针1300万 , 史上最贵药物 , 真正进入中国了!
今年的医保谈判让70万一针的诺西那生钠注射液降到了3.3万元一针 , 让无数脊髓性肌萎缩症(SMA)看到了希望 。
值得注意的是 , 诺西那生钠注射液并不是脊髓性肌萎缩症唯一的治疗药物 , Zolgensma也是治疗脊髓性肌萎缩症的特效药 , 并且是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 , 不需要像诺西那生钠注射液一样终身注射 , 仅仅只需要一针就可以治愈或者缓解 。
特效的背后是天价 , Zolgensma国外定价212.5万美元(折合人民币约1358万元)一针 , Zolgensma在中国去年10月临床试验申请获得受理 , 今年1年临床试验正式获批 。
3月中旬 , 21世纪经济报道 , 一项随机双盲对照研究 , 在年龄≥2岁至<18岁、初治、能独坐但无法行走的迟发型2型SMA患者中评价鞘内(IT)注射OAV101(Zolgensma)的疗效和安全性已经开始 , 这标识着史上最贵药物在中国真正迈开了第一步 。

?一、一针1300万 , 不治可能活不过一年
据统计 , SMA在新生儿中的发病率大约是1/10000 , 对于普通人群来说 , 大约每40~50人中就有1位是SMA致病基因的携带者 , 我国的SMA新生儿患者每年大约新增1200例 , 存量患者大约有3万人 。
SMA患者会慢慢出现肢体无力的症状 , 该症状还会越来越严重而且难以逆转 。 如果没有接受治疗 , 患者的肌肉力量会慢慢退化 , 最终出现吞咽或呼吸等问题而导致感染或死亡 。 令人心痛的是 , 一半以上患有SMA的婴儿活不到一年 。
让我们看看Zolgensma是如何化腐朽为神奇的 , 它的效果究竟怎么样?
国外最新的一项3期临床试验结果显示 , 具有3个SMN2基因拷贝并在出现症状前接受治疗的患儿 , 已经能恢复所处年龄的运动量 , 可以正常站立和行走 , 不需要通气或饲管支持 , 且无严重、治疗相关不良事件 。

?二、一针即可治愈或缓解 , 天价救命药究竟有多神?
目前 , 在全球治疗SMA的药物一共有三种:
1、诺西那生钠注射液
在2016年获批上市 , 在全球来说是首个SMA精准靶向药物 , 原始价格是第一年75万美元 , 然后每年37.5万美元 。 不过 , 诺西那生钠注射液在2021年进入了我国的医保目录 , 从原先的70万一针 , 价格降到3.3万元一针 , 患者最终大约需要自付1万元一针 。 患者在前63天需要注射4针 , 以后每4个月注射1针 , 需要终身用药 。
2、Risdiplam口服溶液
这个是全球第一个可以口服治疗SMA的药物 , 按照每天口服一次的频率 , 需要终身用药 , 每年患者大约需支付34万美元 , Risdiplam口服溶液在2021年6月在我国批准上市 , 可用来治疗2月龄及以上的所有类型的SMA患者 。
3、Zolgensma
Zolgensma在国外的定价为212.5万美元 , 折算为人民币约为1358万元 。 不过 , 患者只需要注射一次Zolgensma即可 , 因为Zolgensma属于基因疗法 , 一次注射就能让身体生成一种SMA患者缺乏的蛋白质 , 解决SMA的遗传根源 , 简单来说 , 就是注射一针就能长期缓解甚至治愈SMA 。
不过 , Zolgensma最终能否在我国成功上市还是一个未知数 , 因为招募本土参试者到3期临床试验结束的过程中 , 仍然存在很多的不确定因素 , 就算成功上市 , 医保也很难承担天价 。

?三、救命药 , 为什么总是天价?