zolgensma|一针1300万，史上最贵药物进入中国，临床试验已开始，效果有多大( 二 ) 诺西|脊髓性肌萎缩|基因|用药

面对天价的救命药，很多人会感慨为何这些药物的价格会如此昂贵？
药品法学专家、南开大学法学院副院长宋华琳提到，由于罕见病患者的人数少，药品用量非常少，再加上药物的研发成本非常高，所以导致治疗罕见病的药物价格一般都比较昂贵。
那么，一款新药物的研发成本究竟有多高呢？根据国外研究机构的数据发现，一款新药的研发成本大约为10~20亿美元，研发时间一般是10~15年，在研发过程中需要经历多个阶段，比如临床实验阶段就需要5~7年的时间，一旦研发失败，几乎就付诸东流了。

?四、参加免费的临床试验，有风险吗？
面对1300多万的新药，可能会有不少人想抓住临床试验的机会，因为临床试验用药都是免费的，如果自愿参加临床试验，会面临哪些风险呢？
1、不一定就能用上新药
参加免费的临床试验并不等于一定能用上新药，也有很大概率被分到对照组，对照组使用的是规范治疗方案。
2、新药对自己不一定100%有效
临床试验中的新药并不一定是100%有效的，有可能无法达到患者的预期。
3、可能会出现不可预测的不良反应
临床试验中的药物可能会使患者出现无法预测的不良反应，如果患者无法耐受，可能需要面临退出临床试验的结果。
如果Zolgensma能够顺利进入中国，对于SMA患者来说能够多一种选择，但是Zolgensma也有局限性，价格高昂，对于患者的家庭来说并非是容易的选择。也希望国家能早日帮助更多罕见病患者能用得起药，加大对罕见病药物的研发。
参考资料：
[1
《1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，全球三款天价SMA药物齐聚中国市场》.21世纪经济报道.2022-01-19
[2
《21健讯Daily｜国内首个新冠抗原检测试剂集采开标；诺华治疗SMA药物在华启动临试》21世纪经济报道.2022-03-17
[3
《一针1348万元罕见病新药将落地中国为何如此之贵？》.海报新闻.2022-01-21
【zolgensma|一针1300万，史上最贵药物进入中国，临床试验已开始，效果有多大】未经作者允许授权，禁止转载