遗传|从天价药到平民药，罕见病逐渐被看见( 四 ) 刘默|发病率|病人|二院|患者

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▲2022年2月21日，吴志英门诊。新京报采访人员李冰洁摄
2021年12月，一则医保局“灵魂砍价”的视频刷遍网络，罕见病用药入医保的消息被更多人关注到，吴志英明显感觉到来门诊的人多了，复诊的人也多了， “有的人得病十几年都不来医院看，主要是我们没有药，药价贵，就算确诊了，病人考虑到经济问题，来那么一次就再也不来了。 ”
截至2021年12月，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中涉及25种罕见病的40余种药物被纳入国家医保目录。如果以《第一批罕见病目录》中121种疾病来算，能被医保覆盖的大约占到20% ，如治疗肝豆状核变性的青霉胺、脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠、法布雷病的阿加糖酶α等罕见病用药，都被覆盖在医保之下。
不过，病区主治医生余昊解释，只统计针对罕见病病症的用药来测算有多少罕见病患者被覆盖在医保之下并不科学， “有很多药并不是针对罕见病的，而是在常见病中也经常用到，常用药相对来说价格便宜。也能够减轻患者的经济负担。 ”
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从天价药到平民药
在浙大二院的罕见病病区，有的病人住院是为了确诊，有的是为了康复治疗。很多罕见病虽然没有特效药，但进行固定的康复治疗能够让病人的症状缓解。安然说，他来住院之前手抖脚抖，在医院按时吃药，出院后病情变得稳定。
这次住院，刘默则是为了注射诺西那生钠，这是我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药物，在上市之初，它以每针70万元的价格被称为天价药。
刘默在身体状况最差时，曾想过直接注射针剂，但最终还是被价格吓退。
病区主治医生余昊表示， “诺西那生钠的注射需在前两个月注射4针，之后每四个月1针，算下来第一年6针，之后每年3针，无论大人还是小孩，目前方案都是一样的” 。
刘默的账从2019年诺西那生钠在国内上市后就开始算了，一针70万元，第一年420万，后面是每年210万，住院费一年一万。药剂没有疗程，开始后每年都要打， “是一个不见底的支出” ，他不敢想。他第一次真的动了打针的念头是当年SMA协会组织的一个援助项目， “大概是55万一针，买一送5 ，第二年送2这个形式” ，虽然价格仍然不菲， “但已经有一小部分的病友可以接受了。 ”刘默的父母也鼓励他尝试， “如果不打针，我的状况会很快恶化，他们觉得能维持个一两年也好” ，但他犹豫了之后又放弃，一方面是出于经济的考虑，另外一方面是他的“病情稳定，还不到着急的时候” 。
2021年12月3日，国家医疗保障局公布最新版国家医保药品目录调整结果，诺西那生钠注射液进入医保药品目录，费用从近70万元/针降至3.3万元/针，于2022年1月1日起实施。根据各地不同的医保覆盖比例，患者需自费的费用每针在1千元到2万元不等。
刘默在听闻药品降价后第一时间在浙大二院进行了诺西那生钠治疗的预约登记， 2月24日，他注射了第一针。
余昊对药物的疗效有信心， “注射后患者会感觉到力量增加，比如走路，站立，都更加轻松。 ”

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▲2022年1月1日，余昊为患者注射诺西那生钠注射液。受访者供图
东东的父亲陈池则对刘默露出羡慕的神情， “人家这个病有了药，我们的还不知道什么时候能打” 。