药品|药品临床综合评价体系如何建综合|方面|药物|指标|临床|药品

药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要工具。根据2019年国家卫生健康委印发的《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》，药品临床综合评价强调药品的临床价值，主要应用于国家基本药物目录遴选和动态调整、提升医院合理用药水平、控制不合理药品费用支出等；评价证据用于促进完善药品研发、生产、流通、使用等药物政策，健全药品供应保障制度。
按照这一定位，药品临床综合评价的运用贯穿药品生产、流通和使用的全生命周期，是药品管理领域非常重要的技术支撑。
上海市卫生和健康发展研究中心承担上海市药品临床综合评价技术支持工作，在实践中发现不同部门、不同政策应用场景，药品评价侧重点有所不同。综合评价作为循证决策工具，应该构建一个全面的、通用的评价体系，作为各方决策的证据池。
01
确立评价体系基本理念
药品管理追求三方面目标：
一是药品选择得好，在药品疗效、安全性及经济性等方面符合临床需要。这是优选药物的首要目标。
二是药品用得好，体现在药物剂量、用法、疗程等方面设置合理，用药对象适宜。我国合理用药监测、医院处方点评等制度，主要是在这些方面进行评价。
三是药品可及性好，如机构配备合理、患者依从性好等。
药品临床综合评价应围绕上述三方面目标，构建一个完整、通用的评价体系，既突出药品临床价值，又不局限于临床价值。
实现上述三方面目标，需要药品选择、供应和使用三个环节协同发力。药品的临床价值是影响供应、使用环节的主要因素，也是真实世界药品临床价值表现的决定因素。真实世界药品临床价值表现固然取决于药品本身的临床价值，但也受到使用环节的影响，包括临床使用的准确性与使用频次，用药的合理与规范程度，患者的依从性等。
因此，药品临床综合评价应该是系统的、涵盖各个环节内容的，是应用多种评价方法和工具开展的多维度、多层次证据的综合评判，并且以多准则决策分析作为方法学框架。其纳入的指标不重复叠加，且具有完整性、可操作性和偏好独立性。
02
细化6个维度评价指标
按照国家药品临床综合评价技术指南及药品全生命周期管理的政策目标，药品综合评价体系从安全、有效、经济、创新、适宜、可及这6个维度遴选指标。
安全、有效、经济是关注的重点，也是药品临床价值的基础。其中，安全性指标应纳入药品的总体不良事件发生率、三级及以上不良事件发生率等。从发生频率和严重程度两方面综合考量药品的安全性。
有效性指标包括主要临床结局、次要临床结局和患者报告结局。临床结局有金标准的，应首选金标准，其他临床结局指标可从不同角度适当补充。此外，患者报告结局能反映“以患者为中心”的疗效，也可以纳入，但在选择测量工具时要特别注意可操作性。
当适应证明确、不同疾病间可比时，经济性维度使用成本-效果分析更为直观也更易获得，建议优先选择；其次可采用成本-效用分析和成本-效益分析。以上三种分析方法包含了有效性、经济性两个维度的信息。
药品创新性的评价方法和评价指标尚未形成共识。药品创新的核心表现是提升了药品的安全性和有效性，有的创新可提高适宜性（给药途径等）或降低成本。故该维度指标涉及的信息可能与其他维度重复，建议纳入药品注册分类、是否为首创药品等不与安全性、有效性交叉的指标。