美国食品药品监督管理局|FDA批准lanadelumab-flyo用于儿童遗传性血管性水肿预防儿童健康

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据武田制药2月3日宣布，美国FDA已批准其补充生物制品许可申请，以扩大TAKHZYRO(lanadelumab-flyo)的使用范围，用于预防2岁至12岁以下儿童患者的遗传性血管性水肿发作。

在获批之前，唯一获批的针对6至12岁以下儿童的常规预防治疗方案要求每三至四天给药一次，而2至6岁以下的遗传性血管性水肿儿童没有获批的预防治疗。
该单克隆抗体此前于2018年在美国获批用于成人和12岁及以上的儿童患者。该公司在新闻稿中指出，随着适应症的扩大， lanadelumab-flyo是成为首个被批准用于6岁以下遗传性血管性水肿儿童的预防性治疗。

此次批准得到了一项包括12岁至18岁以下患者的3期HELP研究疗效数据外推的支持，和其他药代动力学分析显示成人和儿童患者之间的药物暴露相似，以及来自一项针对21名2岁至12岁以下遗传性血管性水肿患者的非盲3期SPRING研究的安全性和药效学数据。
SPRING研究的主要目的是评估Takhzyro的安全性和药代动力学。研究中最常见的治疗相关治疗引发的不良事件为注射部位疼痛(29%)、注射部位红斑(14%)、注射部位肿胀(5%)、给药部位疼痛(5%)和注射部位反应(5%) 。遗传性血管性水肿发作的预防作为次要目标进行衡量。
与初始相比， Takhzyro将儿科患者的遗传性血管性水肿发作率平均降低了94.8% ，在52周的治疗期间（N=21），从每月1.84次发作减少到0.08次发作。大多数患者(76.2% ， n=16)无发作，平均有99.5%的无发作天数。这些疗效结果来自一项非盲、非对照试验，且本研究并非为统计假设检验而设计。从这些数据中得出任何结论都需要进一步的验证性研究。
【美国食品药品监督管理局|FDA批准lanadelumab-flyo用于儿童遗传性血管性水肿预防】目前，该药物已在全球60多个国家上市，并得到稳健的临床开发计划支持，该计划包括遗传性血管性水肿中最大的预防研究之一，具有最长的积极治疗持续时间。
参考来源：‘U.S. FDA Approves Takeda’s TAKHZYRO? (lanadelumab-flyo) to Prevent Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Children 2 Years of Age and Older’ ，新闻发布。 Takeda；2023年2月4日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。