“天价救命药”纳入医保后安徽两名成人患者已注射第一针新安晚报安徽网大皖新闻讯１

新安晚报安徽网大皖新闻讯１月27日下午，安徽医科大学第一附属医院高新院区神经内科成功为2名脊髓性肌萎缩症（SMA）III型成人患者进行了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。这是该药品被正式纳入医保执行后，全省首批获益的成人患者。

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“每一个小群体都不该被放弃” 。 2021年12月3日，国家医保局公布了2021年医保药品目录调整结果共计74种药品新增进入目录，于2022年1月1日执行。被称为“天价救命药”的诺西那生钠注射液经过国家医保局“灵魂砍价” ，价格从70万/针降至3.3万元/针，为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者带来了希望。
蚌埠的严先生今年35岁，在学校工作；30岁的徐先生家住合肥，是一名IT从业人员。两人均为基因确诊的SMA患者，四肢无力，走路姿势异于常人，爬楼梯也非常吃力。确诊已有6年时间，但由于经济原因既往未进行该药治疗。 1月下旬，两人入住安医大一附院高新院区神经内科。医护人员结合病人具体病情，制定完善合理的个体化评估及给药方案，理顺药物的双通道购药途径， 1月27日，严先生和徐先生顺利接受了诺西那生钠鞘内注射治疗。
【“天价救命药”纳入医保后安徽两名成人患者已注射第一针】目前，两位患者情况良好，已于1月28日出院，计划年后再接受第二针注射。

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诺西那生钠注射液一支只有5毫升。由于该药物需要专门运输设备恒温运输，整个鞘注过程中，药师全程陪同。按照药物使用说明书，需鞘内注射给药，也就是通过腰椎穿刺将药物直接注入蛛网膜下腔，从而使药物弥散在脑脊液中，直接作用于神经细胞。
据安医大一附院高新院区神经内科陈先文主任医师介绍，穿刺术时，一般在腰椎L3和L4节之间进行穿刺，先抽取5毫升脑脊液。然后，从保温箱中拿出药物，放在手中捂热解冻，使其达到室温；再将5毫升药物，用几分钟时间，极其缓慢地注入。

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SMA是由运动神经元存活基因1（survivalmotorneuron ， SMN1）缺失或突变所导致的罕见的遗传性神经肌肉疾病。该病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终， SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致生活质量降低和预期寿命减少，也对家庭造成严重的看护和经济压力。
SMA患者需要终身注射诺西那生钠治疗，通过后续的持续用药，有望稳定和改善患者的运动功能。此次成人注射的开展为今后积极有效的治疗积累了宝贵的经验，铺筑了安徽省成人SMA的治疗之路。
安医大一附院是安徽省罕见病诊疗协作网牵头医疗机构，院内成立罕见病诊疗专家组，开设罕见病门诊及住院多学科会诊。成立安徽省罕见病学组，畅通沟通机制，整合优势资源，搭建区域协作平台，全面提升罕见病检查检验能力等，在罕见病筛查、诊疗、康复等方面积累了丰富经验，在安徽省乃至华东地区享有盛誉。在国家发布的121种罕见病目录中，神经内科或与神经内科相关的疾病达20余种，安医大一附院神经内科牵头成立安徽省神经内科疑难罕见病联盟，建立专科远程会诊模式，对减少我省患者外出就医率、降低患者的就诊负担、提高我省疑难罕见病诊疗水平有着十分重要的意义。

“天价救命药”纳入医保后 安徽两名成人患者已注射第一针

“天价救命药”纳入医保后安徽两名成人患者已注射第一针