治疗这种血液系统疾病，TPO受体激动剂获批上市 ▎药明康德内容团队编辑近日

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近日，一款血小板生成素（TPO）受体激动剂——注射用罗普司亭（曾用名：注射用罗米司亭），获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于原发免疫性血小板减少症（ITP）。

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截图来源：NMPA官网
罕见的自身免疫性疾病
免疫性血小板减少症，是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，属于血液疾病。患有免疫性血小板减少症的人，他们的免疫系统会攻击并破坏自身的血小板，而血小板在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。
免疫性血小板减少症的特征是血液中的血小板计数较低，可导致严重的出血事件或并发症，甚至死亡。
成人免疫性血小板减少症患者的常见症状主要是反复的皮肤黏膜出血，如瘀点、紫癜、瘀斑，以及外伤后不容易止血等；鼻出血、牙龈出血、月经过多等也比较常见；严重的内脏出血则比较少见。
同时，免疫性血小板减少症患者的病情也可能会因为感染等原因骤然加重，出现广泛、严重的皮肤黏膜和内脏出血。
乏力是免疫性血小板减少症的又一常见症状。此外，出血过多或长期月经过多，还会导致患者出现失血性贫血。
第9版《内科学》数据显示，中国成人免疫性血小板减少症的发病率为5-10/10万人，男女发病率相近；育龄期女性发病率高于男性；60岁以上老年人是高发人群，发病率为60岁以下人群的2倍，而且出血风险随着年龄的增长而增加。

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图片来源：123RF
血小板生成素受体激动剂
目前，免疫性血小板减少症还没有治愈或根治的方法，其一线治疗或二线治疗的目的，是使患者血小板计数提高到安全水平，降低死亡率。
免疫性血小板减少症的一线疗法是使用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白；二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体激动剂和脾切除等方案。
罗普司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素受体激动剂，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。
公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。
此外，罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制，与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。 2009年，罗普司亭还曾被素有“医药界诺贝尔奖”之称的盖伦奖评选为“最佳生物技术产品” 。

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目前，罗普司亭已在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚等全球数十个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的免疫性血小板减少症成人患者，免疫性血小板减少症持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等。
【治疗这种血液系统疾病，TPO受体激动剂获批上市】我们期待，随着罗普司亭在中国获批上市，能够让更多中国免疫性血小板减少症患者获益。