急性淋巴细胞白血病|告别“不治之症”时代，新型疗法正赋予白血病患儿新的生机桂建芳|陈松林|鲤科|基因编辑

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儿童急性淋巴细胞白血病，是我国儿童最常见的恶性肿瘤。白血病是不治之症吗？家有罹患该病的小患儿可以选择怎样的治疗，日常生活中又有哪些需注意的事项呢？本期的大咖健康课，南京市儿童医院血液肿瘤科主任方拥军就来带大家一起认识这个俗称“血癌”的儿童白血病。
通讯员吴叶青
扬子晚报/紫牛新闻见习采访人员吕彦霖
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致病原因尚不明确
化学污染或成“帮凶”
“急性白血病是在儿童时期最常见的恶性肿瘤。”方拥军告诉采访人员，随着社会经济的发展，感染性疾病的有效控制，包括白血病在内的恶性肿瘤的发病率呈缓和上升趋势，国家和社会对该疾病高度关注度，对急性白血病的早期症状认识、判断也明显提高，近些年来就诊率、治愈率随之得到了明显地提高。
孩子为什么会得白血病？白血病为啥会向我家的孩子“下手”？白血病可以预防吗？“其实真正意义上的致病原因并不明确。”方拥军解释道，对儿童而言，遗传因素在白血病发病过程中确实有一定的作用。“这种遗传因素并不是单纯的基因遗传病，而是指它是一种遗传跟环境交互作用的一种疾病。在遗传过程中，某些基因突变会导致肿瘤的易感，例如Bloom综合征、唐氏综合征、神经纤维瘤病等等，都是高危的因素。”
方拥军告诉采访人员，在致病过程中，环境因素也起了很大的作用。“目前我们已知的环境不利因素主要是环境污染即化学污染。这包括如装修，可吸入性有机物，X射线的暴露等等。”同时，父母的饮酒、抽烟都已成为“潜在的凶手”之一。“此外饮食不当也正导致一些儿童白血病的高发。以前我们的研究还发现有些父母在外面打工，由爷爷奶奶带着的孩子，可能由于饮食习惯不好等原因带来发病风险的增高。”
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急性淋巴细胞白血病
长期生存率达90%以上
方拥军介绍，儿童急性白血病的发病高峰通常在2岁到6岁之间，该病也是目前治疗效果最好的儿童恶性肿瘤。“在国内，对于急性淋巴细胞白血病治疗后长期生存率能够达到90%以上。而髓系白血病治疗水平也能达到长期生存率60%-70%的水平。” 采访人员了解到，目前白血病的治疗方法基本以化疗为主。“但是髓系白血病与急性淋巴细胞白血病的化疗并不一样。”方拥军表示，急性淋巴细胞白血病讲究的是两年多时间的诱导、强化、巩固与维持治疗，总体无病生存率能达85%以上。另一方面，低危髓系白血病的治疗方法仍以化疗为主，但对于中高危髓系白血病来说，异体造血干细胞移植则成为较为合适的选择。“随着这几年造血干细胞移植技术一直在不断地进步，抗排异、营养支持及靶向治疗药物的应用，异体造血干细胞移植的水平也明显地提高，移植相关死亡率已经小于10%。虽然急性髓系白血病的总体治疗效果相对急性淋巴细胞白血病要低一些，但通过化疗加造血干细胞移植也能够达到60%~70%的长期无病生存。”
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小分子靶向等新疗法
赋予患儿新生机
在方拥军的团队，每年收治的急性淋巴细胞白血病病人大约在150~200例，新诊断的髓系白血病病人在30~40例左右，虽然目前这靠近200例的病人采取的治疗手段还是以化疗为主，但方拥军及其团队始终积极探索。 “我们团队的特色是对于高危急性淋巴细胞白血病做脐带血为主的移植。”方拥军介绍，这是因为患儿通常年龄较小，且脐血的远期治疗效果好，复发率比较低。“另外我们通过一些中华骨髓库志愿者的捐献进行骨髓移植。甚至在去年南京疫情紧张的时候，供者干细胞标本无法运到南京，我们也在严格遵守防疫要求的情况下，先将标本运到合肥再从机场去把它取回来。”据了解，与此同时，对于高危急性淋巴细胞除中华骨髓库、脐血库外也可选用家属即同胞半相合进行移植。而对于恶性程度相对较高、复发率较高的髓系白血病，方拥军介绍，一般则采用基于MICM(形态学、免疫学和分子遗传学）的分型方法。“我们的团队拥有专门的MICM实验室平台，对于中高危病人，往往采用更强的诱导治疗方法。”同时，方拥军表示，随着现在分子生物技术的进步，一些小分子靶向治疗、Car-T（细胞免疫）、单克隆抗体都已经被成熟地应用。方拥军直言，这些新型疗法为病人，特别是高危复发的病人，赋予了新的生机，绝大多数白血病被认作是“不治之症”的时代已经过去。