附属医院|“天价”药降价后，贵州首例脊髓性肌萎缩症患者盼药14年迎来“重生” 免疫|世界卫生组织|北京市卫生

逐梦十四载，行遍千万里。漫长“寻缘”路，修得“正果”归。小安(化名)接受诺西那生钠鞘内注射后，父亲老杨有感而发写下这首打油诗。
今年14岁的小安是一名脊髓性肌萎缩症患者,1月12日，他在贵州医科大学附属医院顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗，成为实施新医保目录后，贵州省首例诺西那生钠鞘内注射治疗的脊髓性肌萎缩症患者。

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注射前准备。贵州医科大学附属医院供图
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉病。2019年，诺西那生钠注射液作为全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物在中国上市，初定价69.97万元。2021年11月，经过8轮“灵魂谈判”后，诺西那生钠注射液的价格被“杀”到3.3万元。同年12月，国家医保局公布医保药品目录调整结果，诺西那生钠注射液等74种药品新增进入目录。2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。
【 附属医院|“天价”药降价后，贵州首例脊髓性肌萎缩症患者盼药14年迎来“重生”】“医保报销后，自己仅需承担1.1万元，感谢国家的好政策，我们终于看到了希望。”提及14年的求药历程，老杨用了3个词做总结，“绝望、失望、希望，绝望的是无药可治，失望的是药价高昂，希望就是医保政策。”
绝望：无药可治罕见病
2007年10月，小安的出生给老杨一家带来了空前的喜悦，但这份喜悦并没有持续太久。“我们发现他走路时脚好像有点问题。”为证实心中疑惑，老杨带着小安跑遍了黔西南州的大小医院，甚至去了云南，却始终无法确诊。
2010年，几经辗转的小安来到贵州医科大学附属医院就诊，儿童神经专科主任艾戎给出了不一样的答案：疑似脊髓性肌萎缩症。但因该院不具备基因检测相关技术和设备，艾戎便建议小安前往北京的专业医院进一步确诊。老杨片刻不敢耽误，立即赶赴北京。经过一系列检查后，小安被确诊为脊髓性肌萎缩症患者。
小安(化名)注射治疗现场。贵州医科大学附属医院供图
无药可治的罕见病，虽然只有寥寥数字，老杨一家却因此陷入了绝望的泥潭。“感觉天都塌了。”老杨说，看着孩子稚嫩的笑脸，自己不知如何是好，只有深深的自责。为寄托美好希冀，老杨给小安改了名，并在新名字里加了“翔”字，寓意展翅飞翔。
“他的病在脚上，我们希望他有一天能自由行走。”老杨坦言，改名字是没有办法的办法，既是给自己的安慰，也是对孩子的祝福。
带着全家人的美好祝愿，小安一天天长大了。
失望：无力承担天价药
2019年，国内终于有了脊髓性肌萎缩症的修正治疗药——诺西那生钠注射液，但近70万元一针的“天价”，无疑成为很多家庭无法承受之重，老杨一家也不例外。
“如果一针能解决问题，我砸锅卖铁也要给孩子用，可这个治疗是长期的，实在承担不起。”原来，诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以改善患者运动功能、提高生存率，改变脊髓性肌萎缩症的自然病程，但注射第一针后，要在14天、28天、63天后再分别注射，以后每4个月注射一次，很多家庭确实无力承担。
高昂的药价让老杨一家望而却步，但小安逐渐懂事，他也因疾病越来越自卑，老杨看在眼里、急在心里。“孩子在读初中，成绩很好，不能再拖了。”老杨再三考虑后，再次前往北京，他准备卖房筹钱，先给小安治疗1年。没想到，11年前在此得到绝望消息的老杨，这次却得到了一个好消息：诺西那生钠注射液可能作为国家医保目录药品谈判。