关注血管性血友病：不寻常的求医问药之旅( 三 ) _健康小知识

在关涛看来，患者们遇到的第二大难题是，是否有适应症的诊断和治疗方法？目前国内很多医生对血管性血友病还没有系统的认知，这关系到对疾病的诊断，以及能否在治疗上给到患者专业的帮助。第三，当“药”与“医”的条件都有了，难题在于相关药物是否能否纳入医保，惠及更多患者。

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△北京血友之家罕见病关爱中心创始人关涛
专注罕见病研究已十六年的逯军主任告诉采访人员，血管性血友病属于罕见病。 “目前，血管性血友病的治疗难点就是现在国内没有非常特效的药，都是间接治疗，如果有这个因子直接补充或替代多好。 ”逯军这样说道。现在国内有治疗方案，比如去氨加压素（DDAVP），这个是间接促使血管内皮释放vWF因子，非常间接，而且这个药副作用也比较多。另外还有血液制品，血浆里面含量非常少。国内生产的八因子，和它绑定的vWF因子量就少，因此达不到很好地治疗vWF因子缺乏的疾病（即血管性血友病）的目的。
在vWF因子的替代方面，国外有一些副作用比较小的特效药。采访人员在血友之家的官网上查到，治疗血管性血友病的替代疗法是直接补充vWF因子。这类药品通常是从血浆中提取的因子浓缩物，同时包含vWF因子和八因子，以及一些其它的血浆蛋白成分。使用这类产品需要检测因子水平，防止因子含量过高而产生血栓。
目前，国内尚没有此类特效药。业内很多专家认为，一些间接疗法的血浆含量是非常低的，不可能含vWF因子高的；还有八因子，绑定的vWF因子量就少之又少，所以说现在存在这样一些困境。
未来，这个群体将何去何从？逯军表示，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是2013年2月28日国务院批准设立的， 2013年发布了一系列配套政策，主要是围绕着进口的药械，监管制度，一些世界真实数据的应用试点，促进第三方医学界等等市场化。 2018年，国家还赋予了海南省政府对乐城先行区临床急需的进口药械审批，要极简审批，非常简化，一般是一到三个工作日，能够大幅度压缩审批时间。 “我们海南能否借助这些先行先试的政策，造福更多的患者？我认为，这是有可能的。 ”逯军说道。

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△中南大学湘雅医学院附属海口医院、海口市人民医院儿童医学部逯军主任
随着海南建设自由贸易港步伐的加快，海南博鳌乐城先行区作为医疗对外开放的国际窗口的红利也在不断释放出来。近年来，国际上获批的创新药械同步落地乐城先行区，并进入临床使用，这为国内急等新药的患者提供了治疗新方案，让数以万计的患者看到了希望。但对很多血管性血友病患者来说，要获得更多元的治疗方案仍非易事。
其实，早在1986年，原卫生部和海关总署发布了《关于禁止Ⅷ因子制剂等血液制品进口的通告》。 “这个政策出台的初衷是要限制一些传染性疾病的流入，站在当时的背景看，这肯定是个防患于未然的好政策。 ”逯军说。
很多临床专家曾论证，血液制品的安全性在过去30余年中得到了大幅改善，因VIII和vWF因子等产生的不良事件发生率降低到约十万分之九。对此，逯军主任说， “随着时代的发展，世界医疗科技进步突飞猛进，产品的优化和安全性更加得到了保障。 ”
【关注血管性血友病：不寻常的求医问药之旅】和许多患者一样，马丽也对乐城的未来发展充满了希望，她希望未来的乐城能进一步在特许药械政策惠及性、覆盖面和便捷性方面能有更大突破。如今的马丽，每个月依旧雷打不动地为孩子的病四处奔波，但对孩子能够享受到更优质治疗方案的希望从未放弃过。她相信，随着自贸港建设步伐的加快，将有越来越多治疗血管性血友病的“好声音”从南海之滨传出。