关注血管性血友病：不寻常的求医问药之旅( 二 ) _健康小知识

心相连，爱有力
自那次经历以后，孩子“青春期的烦恼”也成了母亲马丽的一块“心病” 。她不知道，下一次“突如其来”的“危险”又将在哪一刻出现，女儿今后还要结婚生子，是否还能如此幸运呢？
于是，她开始关注到血管性血友病的患者群体，并结识了“北京血友之家罕见病关爱中心”（以下简称：血友之家）的创始人关涛。
和芃芃不同，关涛在7个月大时，就被确诊为重度血友病甲型患者，由于小时候出血太多，血液浸泡关节致使他失去行走能力，所以关涛的青春就是在“轮椅”上度过的，而他自身的经历也让他更懂马丽一家的境遇。
在关涛的工作中，他也亲历过血管性血友病患者因为鼻子出血而送命， “这不是危言耸听，是发生在我们工作当中的，血管性血友病的可怕就在于它出血特质跟血友病甲、乙都不太一样，通常多发的是黏膜出血，比如说口腔、鼻腔，还有女性生理期的出血，这个出血量和持续时间在我看来非常的惊人。 ”据了解， 2021年，云南一名年仅5岁的儿童就因为血管性血友病造成大出血死亡，给家人带来了无尽的伤痛。
马丽告诉采访人员，女儿亲历了月经初潮之后，也算是闯了一次生死关。马丽说，当时是靠冷沉淀、血浆、普通血液等治疗方式把芃芃从鬼门关拉了回来。但自那以后，也面临新的问题，那就是月经来潮以后，每个月都有排卵期了，卵泡期和排卵期都有出血的可能。芃芃在来月经不到半年的时间，就出现了一次黄体破裂。为了防止孩子再次出现黄体破裂，他们就每个月给孩子吃避孕药，抑制排卵， “真的没有办法，为了保命，我们只能做这个选择。 ”然而，服用避孕药的副作用也不小，会影响孩子的身高和生长发育。但由于国内没有针对性的特效药，不得已，他们又通过别的渠道，从国外代购了一些含有vWF因子的产品，以备不时之需。
马丽说，虽然自己的孩子找到了相应的诊疗方案，但是，每个月的花费对于一个普通家庭是一笔不小的开支。她给采访人员算了一笔账，她的女儿45公斤， “每个月要想把她的血止住，至少要提升因子含量在60%以上， 45公斤的体重大概一次要用1000多单位。 ”据她说，如果从外面代购， 1500单位大概要一两千块钱，这是一次的用量，整个月经期可能会用上四五次，然而，这还不包含其他突发的状况。
截至目前，血友之家登记在册的血友病患者，在全国范围内大约有14000人；其中，血管性血友病的患者更值得关注，因为与其他已有针对性药物的血友病患者相比，这类患者从确诊到用药，都面临着更大的挑战。

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△马丽和女儿芃芃合照
如今的马丽，已经成为血友之家的志愿者。她说，加入这个组织，就是想帮助更多的患者，也让更多人了解血管性血友病，帮助推动这一疾病的诊疗。 “芃芃经历过的那些，我可以作为经验分享给其他患者和患者家属，让他们少走弯路。比如这类患者的出牙期、换牙期需要注意什么？月经来潮怎么处理等等，我都可以给大家释疑。 ”
“无碍”更有爱
组织的成立，让许多像关涛一样的患者找到了“家” ，但是这个“港湾”却也依旧解决不了最为根本的难题。 “血管性血友病没有以它为适应症的药物，这对于患者来说就是一个灭顶之灾，这是我现在想到的。 ”关涛一针见血地说道。
在关涛眼中，血友之家确实连接了很多并肩作战的兄弟姐妹，但也确实有一些人在这场没有硝烟的“战斗”中“消逝” 。在他看来，目前血友病患者遇到的难题主要有三个：第一，是否有药，这是所有的问题最重要的第一步。关于这一点，马丽经过多方打听，了解到国外多年前已有针对性治疗血管性血友病的药物，只是尚未进入中国市场。