“未来挑战依然很大 ， 基因治疗位点有数百种 ， 现在只是一个良好的开端 ， 还需要不断探索 ， 才能真正让这部分‘被遗忘的盲人’重见光明 。 ”据悉 ， 前期用于开展临床研究的中国首款先天性黑蒙“LX001”药物已向国家药品监督管理局药品审评中心递交基因治疗新药临床研究沟通申请 ， 如果顺利获批 ， 这将是国内递交的首个先天性黑蒙基因治疗新药临床试验申请 。 其意义远不止有望使更多的先天性黑蒙患者摆脱失明 ， 更意味着 ， 国内已经具备建设基因治疗的临床研究体系条件 ， 打通了生物医药研发—生产—临床应用的产业闭环 ， 对于其他疾病的基因治疗亦具有示范和推动作用 。
【遗传性视网膜眼病是儿童及工作年龄人群致盲的首要病因|为被遗忘的盲人打破天价药垄断！市一医院开启中国首个先天性黑蒙基因治疗研究】来源：上观
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