肌营养不良基因疗法真能治疗肌营养不良吗？有一种致命的遗传疾病

有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁) ，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡，甚至还有的活不过20岁。

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这种疾病-杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy ， DMD) ，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者肌肉中缺少抗肌营养不良蛋白(dystrophin) ，特征是进行性肌肉退化和萎缩，导致心肌病和呼吸衰竭而过早死亡。
目前为止，西医没有什么有效的治疗药物和方法。

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现在很多患者及家属都在等待着基因治疗能够早日真正的成熟，救治患者。
人生终有散，最美曾相伴。莫叹相伴短，勿以泪洗面。
基因治疗笔者也在关注，很多家属都在等，但是很多患者在这等待期间病情不断加重，瘫痪，甚至去世。
基因治疗研发也有个十几年的时间了，到现在一直都没有成熟，目前还是处于动物实验阶段；张伯伦教授指出，他们的实验结果表明，通过替换缺损或变异的“抗肌营养不良蛋白”基因，即使是一些年老动物的病情也可以得到逆转。这为下一步进行类似的人体临床试验提供了依据。
当然国外也有公司尝试用于真实患者上，但是不乏出现副作用的问题，通常会影响肝脏；这些副作用问题也是需要研究解决的问题。
但是还得等多少年？
在笔者接触及了解很多患者在等待中瘫痪去世；

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因为这个杜氏肌营养不良病情发展是特别快的，只要没有采取有效的治疗病情就在发展，很多患者在服用一些西和激素去减缓病情发展，但是大都因为副作用的原因而放弃服用西药和激素。
很多家庭因为这个病而感情破坏，甚至花费掉了家庭积蓄，但是仍然还是没有什么变化，只有内心的绝望、内疚和患上疾病的孩子是真实的。

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中医诞生于原始社会，春秋战国时期中医理论已基本形成，之后历代均有总结发展。除此之外对汉字文化圈国家影响深远，如日本医学、韩国韩医学、朝鲜高丽医学、越南东医学等都是以中医为基础发展起来的。

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中医承载着中国古代人民同疾病作斗争的经验和理论知识，是在古代朴素的唯物论和自发的辩证法思想指导下，通过长期医疗实践逐步形成并发展成的医学理论体系。
中医学以阴阳五行作为理论基础，将人体看成是气、形、神的统一体，通过“望闻问切”四诊合参的方法，探求病因、病性、病位，分析病机及人体内五脏六腑、经络关节、气血津液的变化，判断邪正消长，进而得出病名，归纳出证型，以辨证论治原则，制定“汗、吐、下、和、温、清、补、消”等治法，使用中药、针灸、推拿、按摩、拔罐、气功、食疗等多种治疗手段，使人体达到阴阳调和而康复。

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2018年10月1日，世界卫生组织首次将中医纳入其具有全球影响力的医学纲要。
中医理论来源于对医疗经验的总结及中国古代的阴阳五行思想。其内容包括精气学说、阴阳五行学说、气血津液、藏象、经络、体质、病因、发病、病机、治则、养生等。早在两千多年前，中医专著《黄帝内经》问世，奠定了中医学的基础。时至今日，中国传统医学相关的理论、诊断法、治疗方法等，均可在此书中找到根源。