中国国家药品监督管理局|“诺西那生钠”纳入医保后降至3万多元 儿童医院完成首次鞘注

来源:北京日报
原题为:“诺西那生钠”纳入医保后降至3万多元 儿童医院完成首次鞘注
1月1日,脊髓性肌萎缩症患儿小希在北京儿童医院顺利完成了第8次诺西那生钠鞘注治疗,这也是诺西那生钠纳入国家医保后在儿童医院的首次鞘注。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,主要表现为进行性肌无力和肌萎缩,也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”,被列入第一批国家罕见病目录。
诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物,2019年2月22日正式获得中国国家药品监督管理局批准,今年1月1日纳入国家医保正式执行。纳入医保后,曾经每针约70万元的“天价药”降价至33180元,极大地减轻患儿家庭的经济负担。
中国国家药品监督管理局|“诺西那生钠”纳入医保后降至3万多元 儿童医院完成首次鞘注】 2018年4月,2岁的小希确诊为脊髓性肌萎缩症2型。当时尚无有效的治疗药物,小希坚持康复训练,但运动发育仍然进行性倒退。诺西那生钠注射液在中国上市后,小希在北京儿童医院神经内科接受了诺西那生钠鞘注治疗,过程顺利。此前小希已坚持进行了7次诺西那生钠鞘注治疗,随着治疗的推进,她的运动功能逐渐进步,由一开始的仅能独坐,现在已经可以站立。2022年第一天,小希迈出了人生的第一步,家长的期盼成为了现实。(孙乐琪)