天价药|55万一针天价药降至3万多！新年第一天，他们用上了！( 二 )

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刘丽在介绍进入国家医保目录前后法布雷病的治疗费用。脊髓型肌肉萎缩症药物从自费55万元到自付9000元11月份的医保谈判直接造福了一批罕见病患者。广州市妇女儿童医疗中心是国家首批罕见病诊疗协作网医院之一，亦是省级牵头医院。“过去因为药物价格高，我们医院确诊了一些法布雷的病人，但从来没有病人做过治疗。”刘丽说，小华不仅是ERT药物阿加糖酶α进医保的政策落地后全国首批接受治疗的患者，同时也很可能是该药物全国年龄最小用药病例。

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进入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液。而另一种罕见病脊髓型肌肉萎缩症（SMA），在进医保前，治疗药物诺西那生钠的费用一支为55万元，过去两年，刘丽所在的科室累计仅有20多名患者接受了治疗。就在医保谈判成功后，许多患儿家长欣喜地闻讯而至，准备开始治疗，“1月10日之前，会有17个患者在我们这里开始治疗。”据小俊今天下午出院的账单显示，诺西那生钠的现价格为33180元，而经过医保报销后，单次治疗费用自付只需9000元左右。在中山大学附属第一医院，一名成人患者SMA小林（化名）也在一早8时就走进了该院神经科主治医师利婧的诊室。小林11岁多时开始出现双下肢无力、走路缓慢、蹲下无力等症状，2015年在中山一院被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）。由于治疗该病的药物价格高昂，小林一直无法用上药，症状一年年加重。今天，新版医保药品目录正式实施。治疗SMA的药物诺西那生钠正式进入医保，小林第一时间赶到了中山一院，“终于可以用上药了，以后终于能像正常人一样生活了，太开心了！”据了解，新医保药品目录落地首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位SMA患者接受了诺西那生钠治疗。“3天都不想等了”医护加班收治患者由于罕见病属于慢性病，在节假日里，相关科室除了急症患者外，一般不收治新患者。“但是这些患儿们、家长们太期待这一天了，他们连3天元旦假期都不想等了。我们想，还是要满足他们这种迫切的心情，为他们加个班是值得的，所以今天早上8点不到，我们科的医护人员也都到岗了。”刘丽说。“新年假期第一天虽然要加班，但是我们很开心，今天是医保新政落地的第一天，对于我国SMA乃至罕见病治疗领域可谓意义非凡。我知道几乎所有SMA患者家庭都在期待这一天，能在这一天与我的同事一起为首批SMA患者进行注射治疗，即使要放弃节日休息，作为一名医务工作者，我也感到无比的欣慰与自豪。”利婧说，此前，医生经常遇到有的SMA患者因无药可治或治疗费用负担过重而放弃治疗或中断就医，现在药物进入医保，可以真正帮助患者逐步走出“有药用不上”的困境，减轻患者家庭的经济负担，有效扭转SMA的诊疗困境。由于罕见病患病人群少、市场需求少，药品研发成本高昂，患者常常面临“无药可治”或药物价格昂贵的局面。这次医保谈判后，7种高价值罕见病药物进入目录，常年为罕见病患者医疗保障奔走、为罕见病药物进医保鼓与呼的刘丽表示是一大进步。同时，她呼吁社会各界继续关心罕见病患者处境，希望将迎来更多的罕见病药物进入医保目录。
文/广州日报·新花城采访人员：伍仞、张青梅