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近日 , 来自美国马萨诸塞州的一项多中心临床试验传来好消息:由干细胞分化培养而来的胰岛细胞在26名1型糖尿病患者体内分泌了胰岛素 。 相关研究成果发表在了《Cell Stem Cell》杂志上 。 这个里程碑的成果无疑为成千上万名1型糖尿病患者带来了希望[1
!
温哥华总医院糖尿病中心主任Thompson博士表示 , “干细胞让1型糖尿病患者治愈成为可能 。 这项研究是一项重大的科学突破 , 通过最先进的研究帮助1型糖尿病患者找到了治愈方法 。 ”
该研究在温哥华总医院进行 , 15名1型糖尿病患者体内植入由干细胞衍生而来的PEC-01s , 观察26周后仍然存活 , 并成熟为能分泌胰岛素的B细胞 , 感知患者体内的血糖水平 , 并在需要时释放胰岛素 。 紧接着的1年随访时间发现 , 被移植PEC-01s的1型糖尿病患者对外界胰岛素治疗的需求量减少了20% , 同时 , 其血糖水平控制在正常范围内的时间增加了13% 。
图片来自文献[1
哥伦比亚大学医学院的Timothy Kieffer医学博士团队表示[2
:“干细胞移植后能够分化为对葡萄糖敏感 , 并产生胰岛素的成熟β细胞” 。
干细胞治疗糖尿病获FDA快速通道认定
上述案例是干细胞治疗I型糖尿病领域的全新突破 。 事实上在2021年 , 其他在研的I型糖尿病疗法同样值得期待 。 这些案例都代表着干细胞治疗I型糖尿病已经越来越近 。
今年3月 , Vertex制药公司的在研细胞疗法VX-880获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道资格(FTD)认定 。 这是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法 , 用于治疗1型糖尿病 。
这是一种新颖的胰岛细胞疗法 , 用于替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞 , 旨在通过恢复患者的胰岛细胞功能(包括胰岛素产生)来调节血糖水平 , 有潜力对1型糖尿病患者产生有意义的影响 。
目前 , 研究机构已针对患有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者启动了临床试验 。 这是一项1/2期单臂、开放标签临床试验 , 对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者进行治疗 。 已经有3个中心开放患者招募 , 包括迈阿密大学 , 宾夕法尼亚大学和马萨诸塞州总医院 , 后续还将有更多中心启动 。
干细胞:根治I型糖尿病的新突破口
1型糖尿病又叫做胰岛素依赖型糖尿病 , 当患者被确诊为1型糖尿病开始就需要终身使用胰岛素 。 这与1型糖尿病的发病原因密切相关 , 由于1型糖尿病患者体内胰腺中具有分泌胰岛素功能的胰岛β细胞遭到了自身免疫系统的攻击 , 破坏了它们自身制造胰岛素的能力 。 机体没有了胰岛素 , 血糖水平就会异常升高 , 所以1型糖尿病患者必须依赖外界胰岛素才能活下去 。
虽然胰岛素治疗能够控制患者的血糖 , 但只能起到治标不治本的作用 , 无法从根源上解决问题 , 此外 , 长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症 。 此外 , 曾经采用胰岛移植治疗糖尿病 , 但是由于供体的不足以及较高的术后并发症风险 , 使得该方法受到了很大的限制 。
而干细胞的发展为1型糖尿病患者的根治提供了希望 。 越来越多的研究陆续证实了干细胞治疗I型糖尿病的效力 。
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