世界首例！碱基编辑改造CAR-T细胞，成功杀死体内癌变T细胞！( 二 ) _健康小知识

以上这些改造均通过碱基编辑实现。比如，将CD7基因中的特定核苷酸碱基从胞嘧啶（C）改变为胸腺嘧啶（T），使得“终止信号”提前出现，使得本该正常合成的CD7“半途而废” ，不再产生。碱基编辑相较于CRISPR/Cas9的技术的另一个优点是不会使得DNA断裂，这将降低对染色体产生不良影响的风险。

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图2疗法原理（图源：[2]）
为了更多的孩子
改造后的CAR-T疗法成功清除了Alyssa体内的癌变T细胞，但也将Alyssa的整个免疫系统消耗殆尽。 28天后， Alyssa的病情有所缓解，为了重建她的免疫系统，她接受了第二次骨髓移植。 6个月后，她已回到家中，恢复良好。虽然知道她仍需要密切监测一段时间，但Alyssa和家人都感到乐观，她期待着即将到来的圣诞节，期待着在她阿姨的婚礼上当伴娘，重新骑上自行车，回到学校， “做一些普通人的事” 。
Alyssa表示“很感激能够走到现在这步”“能有这个机会真是太棒了，非常感谢它，它也会在未来帮助其他孩子” 。 Alyssa的母亲Kiona也表示：“希望这能证明研究是有效的，这样他们就可以将其提供给更多的孩子。 ”
GOSH骨髓移植和CAR-T细胞治疗顾问RobertChiesa博士说：“这非常了不起，尽管它仍然是一个初步结果，需要在接下来的几个月内进行监测和确认……Alyssa的勇敢给我们留下了深刻的印象，没有什么比看到她在医院外回归正常生活更让我感到高兴的了。 ”
作为临床试验的一部分， Alyssa只是第一个接受这种治疗的患者。 GOSH的骨髓移植和CAR-T细胞治疗团队计划招募10名经常规治疗方案无效的T细胞白血病患者。如果结果显示出广泛的成功，研究团队希望能将这一疗法推广给处于早期病情尚轻的患儿，并预计在2023年进一步应用于其他类型的白血病。
在上周末的美国血液年会上，研究人员展示了这一成果。 WaseemQasim教授说：“这是一个很好的示范，展示了我们如何通过专家团队和基础设施，将实验室尖端技术与医院为患者提供的实际效果联系起来。这是我们迄今为止最先进的细胞工程，为其他新疗法铺平了道路，将会给患儿创造更美好的未来。我们在GOSH和UCLGOSICH拥有独特而特殊的环境，这使我们能够迅速扩大新技术规模，我们期待着继续我们的研究并将其带给最需要它的患者。 ”

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图3WaseemQasim（图源：[2]）
题图来源：GOSH ，仅用于学术交流
撰文|风立宵
排版|文竞择
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参考资料：
[1]袁田,田晨,王亚非,等.急性T淋巴细胞白血病的诊疗新进展[J].国际输血及血液学杂志,2021,44(3):198-206.DOI:10.3760/cma.j.cn511693-20201215-00259.
[2]https://www.bbc.com/news/health-63859184
[3]https://www.gosh.nhs.uk/news/gosh-patient-receives-world-first-treatment-for-her-incurable-t-cell-leukaemia/
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