总而言之 ， 这项研究报道了一种可以广泛应用于人类遗传病治疗的基因编辑技术 ， 并成功在患者来源细胞系和小鼠模型中纠正CTLA-4功能不全导致的免疫缺陷 ， 为免疫遗传病乃至其他人类遗传病的治疗开辟了新的道路 。
论文链接：
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abn5811
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