渐冻症患者蔡磊的“生死时速”( 二 ) _健康小知识

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和所有渐冻症患者一样，当无法通过医院治疗时，他们都会开启自救模式。 /电影《我不是药神》剧照
难道真没有办法救自己吗？
蔡磊一开始也没想着要搞渐冻症新药物研发，造药只是他不得已而为之的最后一搏。现在回忆起来，蔡磊也说不清具体哪一件事或者哪一个时刻让他决定赌一把——花上千万元去推动渐冻症药物研发。
“渐冻症的攻克在于科学家”
住院期间，蔡磊已经开始查看关于渐冻症的文献和国内外的研究进展，其实要看懂这些文献需要非常高的医学门槛。文献里的很多专业名词、简写字母，蔡磊开始根本就看不懂，比如TDP-43、STMN2、RNA ，他完全不知道是什么意思。
为了能与更多专家、医生、科学家沟通，他前后买了70多本书，基本上相当于学了生物医学的博士内容。半年后，蔡磊已经可以和很多专家正常交流。

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渐冻症患者的肌肉会逐渐萎缩。 /蔡磊接受央视新闻采访截图
为了自救，蔡磊尝试过很多方法。他先和北医三院的樊东升团队合作搭建完成“以患者为中心， 360度、全生命周期”的医疗科研大数据平台。但是大数据解决不了问题，平台也只是一种连接、一个工具，最终他还是要去找到解决问题的人。
蔡磊说：“很多人都误以为渐冻症的攻克在于医生，其实药物研发并不是医生的主要职责，医生协助科学家、药企做临床试验推进药物研发。 ”
蔡磊的妻子段睿，在北京大学医学院读书时，本科、硕士学的都是药学，她告诉蔡磊，绝大多数医生工作量高度饱和，主要精力在临床诊疗，而不是药物研发，临床医学和基础研发不是一件事，从工作内容到教育体系，差异都非常大。
救蔡磊和所有病友生命的关键一环在于药企。蔡磊拜访了很多国内外的药企，包括中大型关注神经退行性疾病的药企，但现实是希望比较渺茫。

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救蔡磊和所有病友生命的关键一环在于药企。 /电影《我不是药神》截图
一方面，很多大型药企不愿意投资治疗罕见病的药品，它们市场小且研发艰难；另一方面，当前绝大多数在研管线研发的依然是微弱的延缓药物，病人看不到救命的希望。在蔡磊找到药企之前，人类对渐冻症、阿尔茨海默病等神经退行性疾病已经投入了数千亿美元，到目前为止，依然找不到有重大突破的药物，药企投资也非常谨慎。
药企不行，他就再往前推，找科学家。经过对接，蔡磊发现科学家们对神经系统和脑科学的研究，可能会对渐冻症有重大突破。蔡磊以自己20多年的打拼经验判断，关于渐冻症的新药研发并非完全没希望，他决定利用自己的身份、人脉、资源等试一试， 2020年夏天，渐愈互助之家机构正式成立。
过去的两年多来，蔡磊非常忙碌，每天要出去见很多人，但其实大多数时候他是在碰壁。来自科学家、药研机构、药企单位的质疑声音非常多，如“你凭什么？”“你就是瞎胡闹”等。很长一段时间内，蔡磊身边的人都认为这件事可能性渺茫。

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过去的两年多来，蔡磊非常忙碌，每天要出去见很多人，但其实大多数时候他是在碰壁。 /蔡磊接受中国新闻周刊采访截图
蔡磊不打算制药，他试图整合资源后推动渐冻症药物研发的可能。他将病人与药企、科学家之间的关系比作电商模式（C2M）。他与药企、投资人讲商业逻辑与市场前景，与科学家讨论渐冻症药品研发和转化的可能性。