多发性骨髓瘤|CAR-T细胞疗法CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床疗效 car-t|耐受性

2022年7月19日，科济药业（专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司）宣布， CAR-T细胞疗法CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）的试验结果已在《Haematologica》杂志发表。
B细胞成熟抗原（BCMA）是靶向多发性骨髓瘤（MM）的一种前景光明的治疗方法。而CT053是一种升级的、用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗BCMA自体 CAR-T细胞候选产品。其具有较低免疫原性和较高稳定性的全人抗BCMA特异性单链抗体，在没有肿瘤相关靶点的情况下，可降低CAR细胞的自动激活。
2019年， CT053获得美国FDA的“再生医学先进疗法”（RMAT）及“孤儿药”称号。此后，在2020年获得中国国家药监局的“突破性治疗药物品种” 。

代号：CT053
厂家：科济药业
【多发性骨髓瘤|CAR-T细胞疗法CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床疗效】靶点：BCMA
美国首次获批：尚未获批
中国首次获批：尚未获批
临床数据I期数据
此次公布的试验结果来自一项题为“一种具有升级版全人源scFv的新型 BCMA CAR-T细胞疗法用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的I期临床试验结果”的研究。
在三项由研究者发起的I期研究（NCT03302403、NCT03380039、NCT03716856）中，评估了CT053在复发/难治多发性骨髓瘤患者中的安全性、药代动力学和初步疗效。
截至2021年6月30日，中位随访时间为17.4个月（范围为0.9~38.7个月），总客观缓解率（ORR）为87.5% ，其中79.2%的患者达到完全缓解或严格意义的完全缓解（CR/sCR）。
在伴有髓外病（EMD）的患者中， CR/sCR率为70%；不伴有髓外病的患者中， CR/sCR率为86% 。
此外，中位无进展生存期（PFS）为18.8个月，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月，中位总生存期（OS）尚未达到。
在安全性方面，试验结果表明CT053总体耐受性良好，无≥3级细胞因子释放综合征（CRS）发生。并且，未检测到药物免疫原性。
ASH数据
此前，在美国血液学会（ASH）年会上报道了一项CT053在中国开展的Ⅰ/Ⅱ期研究（LUMMICAR-1）的持续有效性和安全性结果。
试验的主要终点是评估CT053的安全性和耐受性并确定Ⅱ期推荐剂量。次要终点是进一步评估有效性、安全性和药代动力学。
截至2021年7月8日， 14位既往经多种治疗的R/R MM患者接受了CT053输注。
中位随访时间为13.6个月时， ORR为100% 。其中， 78.6%的患者达到严格意义的完全缓解（sCR）。并且有9例患者持续完全缓解及以上（CR/sCR）超过12个月， 92.9%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上。
此外，中位DOR和中位PFS尚未达到，但12个月PFS率为85.7% 。在不伴有髓外病变的患者中， CR/sCR率为91.7% ， 12个月PFS率达到100% 。
在安全性方面， CT053耐受性良好，最常见的≥3级不良事件（AE）是血液学毒性（发生在输注后3个月内），未发生剂量限制性毒性（DLT）或剂量相关的死亡，没有≥3级细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性。
小结以上的结果表明， CT053在复发/难治多发性骨髓瘤患者中提供了深度且持久的疗效反应，且总体耐受性良好。
参考来源：
https://www.carsgen.com
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