惠及超200位淋巴瘤患者！一年前，国内首款细胞治疗药品如何获批上市？ _健康小知识

【惠及超200位淋巴瘤患者！一年前，国内首款细胞治疗药品如何获批上市？】本文转自：上观新闻

文章图片
去年6月，一则消息让整个国内医药行业震动：复星凯特CAR-T细胞疗法阿基仑赛注射液正式获批上市。这是国内首款获批上市的CAR-T细胞疗法产品，意味着中国CAR-T疗法正式步入商业化道路，中国CAR-T细胞治疗元年就此开启。时至今日，该注射液在治疗实践和商业化方面取得了多个突破性进展，惠及了超过200位淋巴瘤患者。
“从某种意义上说，细胞疗法对每个患者都是定制化的，这也意味着获批难度很大——尤其是首款。 ”上海百利佳生医药科技有限公司相关负责人贾楠说。而百利佳生协助申办方在与监管部门进行多次深入交流后，成功支持复星凯特完成了这款药物注册研究的管理和执行工作，并制定了细胞治疗临床研究项目管理、临床运营、医学监查、数据统计等服务业务的相关标准操作规程和管理方案，形成独特的优势地位。
年复合增长率达64%
时间回拨六年，这家专注于提供药物临床研究一站式专业服务的合同研究组织（CRO）选择将总部落在上海市黄浦区。 2017年，百利佳生的营业收入还只有3800万元；今年，公司预计营收将达到3.4亿元。
“过去五年间，公司年复合增长率达64% 。今年上半年面对疫情，仍能实现20%左右的增速。这一切离不开黄浦区提供的支持。 ”百利佳生首席财务官姜蜀煌，掰着手指，细数了这些年来黄浦区在各领域所提供的各种帮助， “对一家刚起步的科创企业来说，人才和资金是最重要的要素。区里为我们的科研人员，尤其是归国人才提供落户、税收等服务，大幅提升了我们的吸引力。 2019年，我们遇到很大的资金压力，也是区里及时为我们搭建了与上海银行的沟通桥梁，帮助我们申请到了一笔无抵押的1000万元贷款，解了我们的燃眉之急。 ”
经历业务高速发展的百利佳生，目前服务范围包括注册咨询、医学事务、临床监查、项目管理、数据管理、统计分析及药物安全警戒。在仿制药领域，百利佳生参与一致性评价的产品已有100多个，其中近半申报获批上市。创新药领域的成就则更能体现公司在技术上的创新和在流程上的探索成果，百利佳生在支持中外生物技术公司的新药临床研发方面做出卓越的贡献。尤其在细胞治疗领域，复星凯特CAR-T细胞疗法阿基仑赛注射液获批上市后，百利佳生一炮打响名声，在行业中站稳了引领者的地位。
在创新领域占得先机
“这条路，之前从没人走过。我们和复星凯特以及相关监管部门做了很多讨论，于2020年上半年递交了整组数据。 ”贾楠回忆起监管部门核查的场景，仍然历历在目， “看得出来，监管部门对这个‘首例’也非常重视，派遣的专家组做了大量的准备工作，对细胞治疗产品临床研究提出了许多建设性的意见。 ”
贾楠觉得，那场核查，更像一场学术交流。专家们非常认真地讨论：论证怎么才能更完整？过程怎么才能更完善？数据质量怎么才能更可靠？百利佳生也用最严谨的态度对待，贾楠说，当时参与的4家研究中心做了良好的试验管理，全部数据都能溯源，这也赢得了专家组的认可。
产品最终获批上市后，不仅打开了中国细胞疗法的大门，也为监管部门对后续其他产品的核查提供了一条可行的道路。而对百利佳生来说，这为他们提供了大量宝贵的经验，作为先行者摸索出整套合理可行的标准操作规程和管理方案，帮助他们构建起细胞治疗平台。