生物|生物医药领域新一代领导者榜单出炉，21位青年才俊上榜( 二 ) 公司|领导者|疾病|博士|Sam|疗法

Jake Becraft（Strand Therapeutics公司联合创始人兼首席执行官）

文章图片

Jake Becraft博士是一名合成生物学家，他与麻省理工学院（MIT）的Tasuku Kitada博士一起，联合创建了Strand Therapeutics公司。在MIT的合成生物学中心工作时，他领导了对mRNA编程的合成生物学语言的开发。
Strand Therapeutics公司的目标是利用合成生物学对mRNA进行改造，生成可编程、长效mRNA疗法。它们不但能够自我扩增，而且能够被精准递送到细胞中，提供使用一剂疗法治疗多种疾病的潜力。该公司去年与百济神州达成研发合作，共同开发治疗实体瘤的免疫疗法。
Seemay Chou（Arcadia Science联合创始人兼首席执行官）

文章图片

Seemay Chou博士曾经是加州大学旧金山分校生物化学和生物物理学系的教授。她的实验室主要研究驱动动物和微生物之间相互作用的机械力。在她的研究中，她使用了生物学研究中不常见的模式生物——蜱虫。在她看来，使用非传统模式生物进行科学研究可能开辟创新科学发现的新途径。比如，蜱虫已经进化出能够麻痹人类皮肤感知的化合物，让它在叮咬皮肤时不会被人发现。它的唾液可能是皮肤相关研究和疗法开发的潜在宝藏。
Chou博士联合创建的 Arcadia Science公司的目标是驱动研究人员进行开放式，好奇心驱动的研究，特别专注于对研究较少的物种的研究。该公司认为，大自然通过上百万年的进化过程，可能已经发现了解决多种医学问题的答案，科学家们通过研究更为广泛的物种，可能发现生物创新、开发新技术和产品。
Abasi Ene-Obong（54Gene创始人兼首席执行官）

文章图片

如今，虽然科学家们已经完成了对人类基因组的测序并且构建了完整的基因组图谱。然而由于在进行测序时取样的偏倚，世界人口在基因组序列上的多样性并没有得到完全的代表。比如，非洲人群具有世界上最高的基因组多样性。然而，在基因组研究中，非洲人口基因组序列只占研究数据的不到3% 。
Abasi Ene-Obong博士是54Gene公司的联合创始人兼首席执行官。该公司的目标是增加非洲人口基因组数据在基因组研究中的应用。该公司预计到今年年底将获得超过10万份样本，生成大量来自非洲人口的基因组数据。这些数据不但将提高基因组序列的多样性，而且可能提供开发创新疗法的线索。
Nicholas Flytzanis（Capsida联合创始人兼首席科学官）
Nick Goeden（Capsida联合创始人兼首席技术官）

文章图片

腺相关病毒（AVV）是递送基因疗法的重要载体之一，虽然使用AAV递送的基因疗法已经获得FDA的批准并且在临床试验中被广泛使用，但是它仍然具有一系列局限性。包括载荷有限，不能有效将转基因递送到特定组织中，以及潜在毒性。 Nicholas Flytzanis博士和Nick Goeden博士联合创建的 Capsida Biotherapeutics公司的目标是利用其独有的AAV工程化平台，生成靶向与疾病器官相关的特定组织或细胞的病毒衣壳，同时限制基因疗法在不相关组织中的转导，从而提高基因疗法的疗效和安全性。它在去年完成1.4亿美元的 A轮融资，并且与CRISPR Therapeutics公司达成战略合作，共同研发利用工程化AAV载体递送的体内基因编辑疗法，用于治疗家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）和弗里德赖希共济失调。