魏永强|多发性骨髓瘤复发不断,医患呼吁提升后线治疗新药可及性

多发性骨髓瘤正是老年人高发的恶性肿瘤 , 在刚刚过去的骨髓瘤关爱月中 , 骨髓瘤后线治疗受到大众关注 。 由于多发性骨髓瘤复发不断 , 医患呼吁提升后线治疗新药可及性 。
复发是常态 , 后线治疗耐受性备受关注
多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤 , 高发于老年人群 。 伴随中国社会老龄化的加深 , 2006-2016十年癌症数据统计显示 , 中国多发性骨髓瘤的发病率逐年升高;患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升 , 且以大于60岁年龄组为甚 。 此外 , 由于MM不可治愈易复发 , 老年患者更难承受 。
骨髓瘤之家创始人顾洪飞指出 , 与其他疾病相比 , 骨髓瘤患病群体发病的大多是老年人 。 他们与外界沟通少 , 又不愿意过多打扰子女 , 因此他们的现实需求常常会被忽视 。 通常 , 参与骨髓瘤之家日常沟通的更多还是患者子女 。 虽然子女想要尽力去帮助父母 , 然而他们自己内心也充满痛苦 。 父母常因为后续复发而困扰 , 他们有时不得不放下工作 , 陪护在侧 , 这都会给家庭带来很大经济和精神压力 。
初次治疗后 , 如果疾病复发难治 , 后续治疗方案的选择需更慎重 。 老人年纪大 , 治疗耐受性较差 , 且很可能伴有并发症 , 因而子女对于能够显著改善患者生存现状的后线治疗新药尤为关注 。
随着新药开发与可及的提速、诊疗的规范 , 初治多发性骨髓瘤(MM)患者的总生存较以往有所改善 , 然而 , 难以治愈、复发率高、复发后生存质量较差等问题 , 仍亟待解决 。 复发后 , 后线治疗应答率下降的患者和家属们 , 仍然在急切盼求新的治疗选择 。
“近年来 , 国家政策在鼓励创新药物先行先试 , 相信在这些政策中 , 也有新药能为患者和家属带来切实获益 。 我们也呼吁有更多国内创新公司加快研发 , 并且期待国外优质企业将更多新型药物尽快引入中国 , 给病人带来更多选择 。 ”顾洪飞表示 。
呼吁提高创新药物可及性 , 助力患者之需
“现今中国的老龄化越来越严重 , 老龄化严重后老年人的比例越高 , 可以预见骨髓瘤患者以后所占的比重也会越来越大 。 ” 南方医科大学南方医院血液科副主任 , 淋巴瘤和浆细胞疾病亚专科主任魏永强教授表示 。 数据显示 , 多发性骨髓瘤在我国的发病年龄在59岁左右 , 发病趋势随着年龄增加而增高 。
“尽管我们现在有这么多的治疗手段 , 但未被满足的需求实际上还是有的 。 ”魏永强补充 , 新药增加后 , 骨髓瘤的疗效大幅提升 , 但与欧美发达国家仍有差距 。
据2018年《柳叶刀》的调查数据显示 , 我国骨髓瘤患者的五年生存率约为24.8% , 日本为33.3% , 而美国则是46.7% 。
“欧美一些发达国家 , 标危患者中位生存期可达到七到十年 , 有的高危也超过五年时间 , 无进展生存期也更长 , 这主要得益于他们药物研发快 , 应用广泛 , 药物的可及性更好一些 。 ”魏永强表示 , 就目前而言 , 骨髓瘤的药物选择仍然有限 , 可供医生判断病人个体化治疗的靶点也有限 , 治疗时的联合药物 , 一旦有一代药物出现副作用或疗效不好 , 就需要考虑放弃这一代或更老的药物 。
在期待博鳌的先行先试政策以及粤港澳大湾区的“港澳药械通”能尽快实现新药可及之余 , 专家也期待可以有更多绿色通道 , 在一些新药还没在国内上市之前 , 也能够让患者有机会以合法、畅通的方式尽快拿到创新药物 。
同时 , 专家提醒 , 多发性骨髓瘤是一种浆细胞肿瘤 , 其发展具有几个阶段的过程 。 中老年人应重视每年定期体检 , 尽量通过一些早期症状早诊早治: