本文转自:中国新闻网图为医务人员为注射药物做准备。|罕见病“靶向药”纳入“医保”后在青海首次注射
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图为医务人员为注射药物做准备 。 祁元萍摄
中新网西宁3月1日电(李隽)1日 , 青海省妇女儿童医院康复科脊髓性肌萎缩症(英文简称SMA)7岁患儿阳阳(化名)在完成注射诺西那生钠注射液后24小时内情况稳定 。 阳阳是罕见病“靶向药”诺西那生钠注射液进入中国医保目录后 , 青海省首位注射该药物的患儿 。
2月28日是第15个“国际罕见病日” , 青海省妇女儿童医院康复科顺利为患有脊髓性肌萎缩症(英文简称SMA)的7岁患儿阳阳(化名)完成注射诺西那生钠注射液 。
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【本文转自:中国新闻网图为医务人员为注射药物做准备。|罕见病“靶向药”纳入“医保”后在青海首次注射】图为阳阳顺利完成药物注射 。 祁元萍摄
脊髓肌萎缩症(SMA) , 是一种基因缺陷所致的常染色体隐性遗传疾病 , 常发于婴幼儿 , 是导致婴幼儿死亡、运动功能退化最常见的遗传病之一 , 儿童型SMA其群体发病率为1/6000至1/10000 , 是婴儿期最常见的致死性遗传病 。 2018年5月被纳入了中国《第一批罕见病目录》 。
青海省妇女儿童医院康复科主任金红芳介绍 , 诺西那生钠注射液是脊髓性肌肉萎缩症治疗药物 , 于2016年12月23日首次在美国获批 。 是全球首个SMA精准靶向治疗药物 。 该药物通过鞘内注射给药 , 可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中 , 从而改善运动功能、提高生存率 , 改变SMA的疾病进程 。 2019年4月28日 , 诺西那生钠注射液在中国上市 , 用于治疗5种类型的SMA , 并成为中国首个能治疗SMA的药物 。
“阳阳在出生后6月余开始出现运动发育落后 , 家人带着他辗转数家医院 , 最终经过基因检测 , 确诊为SMAⅡ型 , 当时国内尚无有效治疗该病的药物 , 阳阳不能站立、行走 。 ”金红芳介绍 , 2021年12月3日 , 这个药从70万元(人民币 , 下同)每针降到3.3万元每针 , 同时诺西那生钠注射液被正式纳入中国医保 。
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图为医生查看阳阳身体状况 。 祁元萍摄
在得知该药进入医保目录后 , 阳阳家长于春节前来到青海省妇女儿童医院康复科就诊 , 院方采购药物、培训学习、制定流程及应急预案 , 为保障顺利治疗做好了充分准备 。 24日 , 阳阳入院进行头颅核磁共振、凝血功能、肝肾功能等相关检查 , 25日完成运动功能评定 , 28日上午11点40分 , 阳阳注射了腰椎穿刺及鞘内注射诺西那生钠注射液 , 过程顺利 。 截至1日11时40分 , 阳阳情况稳定 , 无不良反应 。
“阳阳需要在63天内注射4支诺西那生钠 , 之后每4个月注射一次 , 终身用药 。 接下来他将在医院接受后续药物与康复治疗 。 虽然费用昂贵 , 但阳阳家是低保家庭 , 医保可以报销住院费用的90%左右 , 这很大程度上缓解了患儿家庭因疾病带来的繁重压力 。 ”金红芳说 。 (完)
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