脊髓性肌萎缩症|让希望之光照见所有罕见病患者潘红英|布鲁氏|菌病|宋黎胜|发

2月28日是“国际罕见病日”。罕见病患者是一群特殊的病患，世界上已确认的7000多种罕见病中，仅约5%具备有效的治疗药物。而即使有药，动辄百万元的年治疗费也非普通人能够承受。
【 脊髓性肌萎缩症|让希望之光照见所有罕见病患者】近日，媒体探访国内唯一的罕见病病区，却看见了一道希望之光。有医生向采访人员介绍，“患者都是笑着来的，我感到门诊的气氛都不一样了，有希望、有期盼，不再是无药可医的无奈。”
罕见病患者面临缺医少药、诊疗费用昂贵等多重困境，一个罕见病患者所产生的负担，往往可以拖垮一个原本富足的家庭。他们或许理当悲观、沉闷才对，在过去，罕见病患者家庭难有欢歌笑语也是事实。
现在，从表现上看，罕见病门诊气氛变得轻松乐观，似乎与这类疾病的严重程度和诊疗难度不相符。但实际上，这种反差，正好说明针对罕见病的一系列政策与举措，已取得极好的效果，不仅让部分罕见病患者先行走出了困境，而且让其他罕见病患者也看到了希望。
这得益于近年来，国家针对罕见病救治打出了一系列组合拳。比如针对“病无医”现象，相关部门在全国范围内遴选一批医院，组建罕见病诊疗协作网，发挥以弱带强的作用，让再“罕见”的疾病，也能被及时看见。再如加大研发投入和国外引进力度，最大限度为“无药可医”破题。
此外，针对“药无保”现象，我国近年来更是大招频出、效果显著。除了发布《罕见病目录》、让部分罕见病药品和原料药获得增值税优惠等措施外，还让更多的罕见病用药通过谈判方式进入了医保目录。
尤其是，一些“灵魂降价”还形成了社会热点话题。如治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，每针70万元的天价被医保局谈判降至3.3万元，并经医保报销后个人仅需支付几千元。这类实锤举措，可让部分罕见病患者从“望药兴叹”迅速转变为轻松看病，部分患者和家属因此喜极而泣。
当然，也要看到，当前罕见病救治取得的成效值得肯定，但罕见病救治面临十分复杂的形势，需要克服诸多突出困难，这一点也需要得到正视。
罕见病种类很多，纳入保障视野的毕竟是少数，诺西那生钠注射液等“天价药”虽然大幅跳水，但不少罕见病药品因价格昂贵难以企及，更何况很多罕见病仍然缺乏有效治疗药物，这些难题都需要通过不断努力来加以化解。
“再小的群体也不应被放弃”，从针对部分罕见病扩大到所有罕见病，从药品价格谈判到药品研发与全过程保障，以及在将罕见病纳入医保的基础上，建立专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等机制，让希望之光照见所有罕见病患者，我们仍然在路上。
模式的创新与成熟，比眼前效果更加重要。因为只有形成长效机制和科学模式，方能大幅提升罕见病保障水平与救治能力。
(原题为《马上评|让希望之光照见所有罕见病患者》作者罗志华来源澎湃新闻)