文章插图

文章插图
再过两天就是国际罕见病日。在世界范围内，罕见病患者 都普遍存在着诊断难、无药可用、用不起药等情况。近年来，国家以及江苏不断推动提升罕见病的医疗保障水平，为越来越多的罕见病患者 带去希望。

文章插图
眼前这位女孩叫佳欣，9岁时被确诊为庞贝病。治疗这种罕见病，需要每半个月补充一种酶。因为价格昂贵，一年治疗费用近百万。2021年7月，江苏出台相关政策，将确诊患有戈谢病、庞贝病、法布雷病等五种罕见病的患者，纳入第一批罕见病用药保障对象范围，由罕见病用药保障资金按比例支付，大大降低患者负担。2021年8月，佳欣终于用上了药。

文章插图
佳欣的妈妈说：“在用药的时候，她就自己突然一下把腿抬起来，很惊讶地跟我说，妈妈你看，我腿抬起来了。”
南京市儿童医院心血管内科主任杨世伟说：“10公斤的孩子，一次的药费在2万5左右，一个月的费用接近6万左右，医保好了以后，一年的费用在十几万左右。”
【 患者|关注罕见病：江苏成立援助专项基金 推动持续有效治疗】 如今，佳欣的病情逐渐好转，甚至可以自己站起来走两步。

文章插图
佳欣说：“身体状况有所改善的时候，我对未来会有更多的期待，我觉得明天会更好。”
针对罕见病患者，各级政府都在持续发力。今年1月1日起，新版国家医保目录正式执行，7种罕见病药物降价后进入国家医保谈判目录，包括曾经高达70万元一针的脊髓型肌萎缩症药物、一年治疗费用上百万的法布雷病特效药等。为进一步推动罕见病诊治，让更多的患者有药可用、用得起药，今天，江苏省医学会罕见病学分会、南京市儿童医院等发起成立江苏罕见病援助专项基金，重点支持江苏地区国家罕见病目录的患者，尤其是纳入江苏省保障政策但依然有支付压力的患者群体，推动患者得到持续有效治疗。

文章插图
江苏省医学会罕见病学分会主任委员、南京市儿童医院副院长张爱华说：“在前面的保障政策之外，自付的部分又可以进一步减轻，就能够把这种高额的医疗花费，几十万的医疗花费，家长自付的降到三四万、四五万这样一个水平。”
（江苏广电总台·融媒体新闻中心采访人员/汪乐萍 史哲铭 张中玄 毕然 吴刚 编辑/刘琳）
（本条新闻版权归江苏省广播电视总台所有，转载请注明出处）

• 如何照护阿尔茨海默病患者？
• 重症精神疾病的类型
• 医保|关注罕见病：破解“天价药”困境
• 王丹|点赞！宝鸡市人民医院医护人员紧急抢救晕倒患者家属获称赞
• 协作网|新华全媒+ 从“病无医”到“早确诊”全国罕见病诊疗协作网为罕见病诊疗提供有力支撑
• 疫情|呼和浩特现有确诊病例319例 累计16名患者治愈出院
• 复发|7年前姚贝娜离世，那么多乳腺癌患者活了下来，为啥她不能幸存
• 生活|心脏病专家：除颤器能帮患者回归正常生活 很高兴见埃里克森回归
• 诊疗|这种银屑病急性发作可致命，我国首个泛发性脓疱型银屑病患者关爱组织成立
• 春捂秋冻|“春捂秋冻，不生杂病”，肝病患者春季养生注意事项！