专访|Fate最新ASH数据解读及iPSC未来发展趋势探讨——专访刘晓东博士( 二 ) 未来|细胞|药物|领域|Fate|临床

尽管目前疗效持久性的数据尚不完整，但积极的结果让业界备受鼓舞，未来将进一步通过PFS（无进展生存期， Progression-Free-Survival）和OS（总生存期， Overall Survival）的数据进行临床疗效验证。
iPSC领域未来发展趋势探讨
动脉网：以Fate为例，我们可以窥见出哪些目前全球iPSC行业的发展趋势和启示？
刘晓东博士：此次Fate在ASH年会，共发表了3个口头报告和5个壁报展示。除了引人注目的FT516和FT596相关数据外， Fate还分享了iPSC细胞来源的CAR-T细胞产品FT819的批量生产；针对肿瘤新抗原靶向的现货型细胞药物开发策略；抗肿瘤机制与iPSC来源的T细胞结合后在克服肿瘤异质性和癌症逃逸方面的协同效应等。
除此以外， Century等iPSC细胞药物公司也在ASH年会中各自发布了自己的结果。这些都说明，基于iPSC的细胞疗法领域发展迅速，未来大有可为。同时，新兴技术的出现必然伴随着持续优化与挑战，其中主要包括iPSC技术本身的工业化转化与分化潜能的瓶颈， iPSC来源产品的安全性与持续有效性挑战，以及iPSC来源产品的可发展空间拓展这三个方面。
iPSC技术目前本身存在一定的瓶颈。在工业化方面， iPSC需要完成从实验室级别产品向制药工业化细胞药物方向的转化路径。这一问题需要监管部门、工业界、科研界等各方协同与合作。目前Fate已经完成了这个过程，并开展了多项临床试验。另一方面， iPSC理论上可以向各种组织器官细胞类型进行分化，但是现实情况却是重编程后iPSC分化潜能不足，包括体细胞重编程过程中表观遗传记忆和异常， iPSC细胞系之间存在异质性等问题，均限制了iPSC细胞药物的研发。针对这一问题，科学界一直在探索，我们基于多年在体细胞重编程细胞命运调控机制方面的研究，开发了特有的体细胞重编程方法，显著提高了iPSC的干性和未来产业化的潜能。
关于iPSC来源产品的安全性与持续有效性，一方面，在成瘤性、稳定性等方面，大家对iPSC来源的产品存在一些顾虑。不过，随着iPSC细胞药物在GMP生产过程中的严格质控方法的建立，临床前评估方法把握性的提高，以及目前Fate临床试验结果的反馈，在安全性方面虽然存在挑战，但通过我们已经建立的体系，可以保障产品的安全性。
另一方面，iPSC来源产品疗效的持久性的挑战，也是未来进行持续优化的发展趋势。比如加入相关合成组件对iPSC来源产品进行改造，科研界的同道和我们既往在科研工作中都已经积累了不少经验，相信在不久的将来可向大家展示更多的成果。
动脉网：回归到您本人，作为iPSC领域的科学家，下一步您打算如何学以致用，助力该新兴行业的发展？
刘晓东博士：我们相信iPSC来源通用型细胞疗法是终极解决方案，基于我和其他核心成员此前在iPSC科研领域和工业界多年的积累，我们希望我们团队可以在这个领域做出我们的贡献，为无数病患提供负担得起的细胞疗法。因此我们成立了艾凯生物，致力于开发iPSC来源的通用型细胞治疗药物。艾凯生物成立10个月以来，已成功搭建了iPSC重编程平台、iPSC基因编辑平台和算法指导的iPSC分化平台等，有针对性的，高效的解决目前面临的一些技术痛点。
目前，艾凯生物完成了临床级细胞库的建设，与普米斯达成了全球战略合作，共同开发多款针对实体瘤的iPSC-CAB-NK细胞治疗产品，实现了科研级产品向工业级产品的研发转化，现已启动了苏州2500平米的GMP生产车间项目建设。相信在不远的未来，艾凯生物将为无数病患带来安全、快速、有效的细胞疗法解决方案。