天价药|70万一针天价药进医保多地打出第一针( 二 ) 终末消毒|阴性|新冠肺炎|检测

神经一科的治疗室里
29岁的患者杜先生侧卧在床上
准备接受腰椎穿刺
即将注射到他体内的
是曾因“70万元一针”而备受关注的
脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物
诺西那生钠

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今天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保。“入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院里有近20位SMA患者将接受诺西那生钠治疗。杜先生就是其中一员。
每一滴药都是宝贵的
“再把头往胸口那边靠一点，背再拱起来一点。”中山大学附属第一医院神经科主治医师利婧逐步指引杜先生调整体位。杜先生左侧卧在床上，屈膝抱团，暴露出腰椎。
“背部和床尽量保持垂直，针刺进去的时候稍微斜一点，慢慢地往上……”中山一院神经外科主任医师、教授张成来到现场指导。
另一边厢，医生徐睿恺已经在医院药房整装待发。他手上有一个保温箱，里面是被低温冷冻保存着的诺西那生钠注射液。“可以把药拿过来了。”没过多久，他收到了送药的指令。
针尖扎进入身体，杜先生攥紧拳头。“放松一点，正常呼吸，肚子别紧张。”医护人员继续耐心地引导。

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腰椎穿刺完成，主治医师何若洁把注射液从冰冷的保温箱里取出来，握在手心里，把注射液复温到25摄氏度左右。2分钟后，测温枪显示注射液的温度已经合适。
利婧和何若洁两人配合，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从小瓶子里吸出来。“这一步要特别小心，每一滴药都是宝贵的，要尽量都吸到针管里来。”
全部吸取出来后，利婧缓缓把注射液注入杜先生体内，完成了此次治疗。注射后，杜先生要在床上躺卧6小时，避免引起颅内低压。
SMA是一种罕见病，患者可能逐渐感到肢体无力，而且情况会越来越差，难以逆转。“从12岁就开始感觉运动有点乏力，到2015年确诊这个病以后，每年都会感觉自己的力量变差。”杜先生说。如果不接受治疗，SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最终因为呼吸或者吞咽等出现问题而导致感染、死亡。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，能精准靶向针对SMA的致病原因，让人体产生更多的运动神经调节蛋白，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率。
2019年2月进入中国时，诺西那生钠注射液一针定价69.97万元人民币，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。

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高价值罕见病药物首次入医保
SMA属于罕见病，在新生儿中患病率约为万分之一，较小的患者群体和巨大的研发费用，让诺西那生钠成为一类备受关注的高值罕见病药。
2021年12月3日，国家医保目录调整结果“官宣”，7款罕见病治疗药物进入医保目录，其中就包括诺西那生钠。
“此前，有的SMA患者，特别是一些婴儿因治疗费用负担过重或者其他原因而中断就医，我们会感到特别可惜。”作为诺西那生钠注射液进入医保目录后开出首批处方的医生，利婧表示：“SMA是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。诺西那生钠被纳入医保，让我们‘有药可用’‘有药敢用’，真正惠及了SMA患者群体。”
此前，杜先生也对“70万元一针”的诺西那生钠望而却步。从患者组织美儿SMA关爱中心了解到诺西那生钠“入保”的消息，杜先生重燃了人生希望。他回忆，当时患者组织里很多病友都哭了，包括很多患儿的家长。“入保以后，算上医保报销，虽然还不清楚要自付多少，但肯定能负担了。”

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