血友病|预防B型血友病出血事件！FDA批准扩大Rebinyn适应症到常规预防美国食品药品监督管理局

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血友病B是一种罕见的遗传疾病，其特征是凝血所需的血液蛋白因子IX水平不足。轻度病例可能仅在手术或受伤后出现出血症状，而出血症状可能在小手术后出现，或在一些中度和最严重的病例中自发出现。 Rebinyn是一种重组DNA衍生的凝血因子IX浓缩物，可暂时替代这些患者中缺失的凝血因子IX ，因为它是有效止血所必需的。此次扩展Rebinyn适应症，可以让B型血友病患者参与身体和社会活动。

据诺和诺德于7月29日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rebinyn(coagulation factor IX[recombinant
GlycoPEGylated；重组糖基化凝血因子IX)的补充生物制品许可申请(sBLA) ，用于患有B型血友病（先天性因子IX缺乏症）的成人和儿童，用于常规预防以减少出血事件的频率。
Rebinyn是一种用于替代凝血因子IX（FIX）的延长半衰期治疗药物，于2017年被FDA批准用于按需治疗和控制出血事件，以及用于成人和儿童出血的围手术期管理。新的扩展适应症将允许进行预防性治疗，从而提高FIX水平并降低出血风险。根据新闻稿，这是重要的一步，因为预防可以使血友病患者参与身体和社会活动。
【血友病|预防B型血友病出血事件！FDA批准扩大Rebinyn适应症到常规预防】
常规预防的批准得到了成人/青少年和儿童既往治疗患者（PTP）试验主要阶段的数据的支持。 PTP被定义为具有至少150天接触其他因子IX产品（青少年/成人患者）或50天接触其他因子IX产品（儿童患者）的病史，并且没有抑制剂史的患者。 0至65岁的患者每周接受一次Rebinyn 40IU/kg ，持续约52周。
结果显示， 13岁及以上、7至12岁和6岁及以下患者的总体年化出血率(ABR)分别为1.04、2.00和0 。 Rebinyn最常见的不良反应是瘙痒和注射部位反应。
参考来源：
·‘Novo Nordisk receives FDA approval for REBINYN? for routine prophylaxis to prevent bleeding in people living with Hemophilia B’ ，新闻发布。 Novo Nordisk；2022年7月29日发布。
·Rebinyn ，包装插页。 Novo Nordisk；2022年。 2022年8月2日访问。
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