2024年4月17日 ， 加科思药业官网宣布 ， 其自主研发的KRAS G12C抑制剂戈来雷塞（通用名：Glecirasib ， 代号：JAB-21822）治疗胰腺癌适应症被美国食品药品监督管理局（FDA）授予了孤儿药资格认定 。
此前 ， 2023年7月31日 ， 国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示 ， 戈来雷塞拟纳入突破性治疗品种 ， 用于治疗既往经过吉西他滨联合白蛋白紫杉醇或FOLFIRINOX方案治疗后出现疾病进展的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性成人胰腺癌患者 。
戈来雷塞是一种强效的、不可逆的KRAS G12C抑制剂 。 戈来雷塞通过共价结合于KRAS G12C的12位突变的半胱氨酸残基上 ， 使KRAS G12C锁定在非活化状态 ， 从而阻断KRAS依赖的信号转导 ， 抑制肿瘤细胞的增殖 ， 并诱导细胞凋亡 。
戈来雷塞分子不仅具有高选择性与高活性 ， 其独特的分子结构使其具有独特的成药性 ， 在初步的临床研究中展现出更好的药效和安全性 ， 其极低的胃肠道毒性在临床应用中具有更好的患者依从性 。
【KRAS抑制剂戈来雷塞获美FDA孤儿药资格！用于治疗胰腺癌！】通用名：戈来雷塞（Glecirasib）
代号：JAB-21822
靶点：KRAS G12C
厂家：加科思药业
美国首次获批：尚未获批
中国首次获批：尚未获批
临床数据
在2024年美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会年会（2024 ASCO GI）上 ， 研究人员以口头报告形式公布了戈来雷塞治疗胰腺癌和其他实体瘤患者临床数据 。
截至2023年12月6日 ， 该试验共入组了52例KRAS G12C突变的胰腺癌及多种其他实体瘤（包括胆道肿瘤、胃癌、小肠癌、阑尾癌、其他实体瘤）患者 。
研究结果显示 ， 在50例可评估疗效的实体瘤患者中 ， 确认的客观缓解率（cORR）为48%（24/50） ， 疾病控制率（DCR）为90%（45/50） 。
在31例KRAS G12C突变的胰腺癌患者中 ， ORR为41.9%（13/31） ， DCR为93.5%（29/31） ， 中位无进展生存期（PFS）为5.6个月 ， 中位总生存期（OS）为10.7个月 。
安全性
在安全性方面 ， 戈来雷塞具有良好的耐受性和安全性特征 。 绝大多数药物相关不良反应为1-2级 ， 25%的患者发生三级以上治疗相关不良事件（TRAE） ， 无患者因TRAE导致永久停用研究药物 。
小结
根据上述公布的数据表明 ， 戈来雷塞在胰腺癌和其他实体瘤患者中的客观缓解率更高 ， 安全性耐受性更好 。
参考来源：
https://www.jacobiopharma.com
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