难治的代谢病有新希望了：干细胞治疗代谢病被纳入国家重点专项( 二 ) _健康小知识

根据文献报道[3] ，一名8个月大患有低磷酸酶症并发Ph＋白血病的女婴接受了单倍同源间充质干细胞移植治疗，随后再从她父亲那接受了2次间充质干细胞移植治疗，以促进骨的成长。

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该患儿由于病情严重出现了呼吸衰竭，当接收间充质干细胞治疗后，其呼吸功能得到了改善，并在第2次间充质干细胞治疗后呼吸衰竭得到了控制。
治疗前该患儿骨髓核细胞计数为156000/ml ，淋巴目细胞和成髓细胞占23.4% ，髓过氧化物酶呈阳性，见图1和图2 。

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图1（图片源于参考文献[3]）

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图2（图片源于参考文献[3]）
该患儿在第2次间充质干细胞治疗后的第17天检测到其BCR-ABL融合基因消失，同时1级急性GVHD仅在皮肤中检测到，且未检测到慢性GVHD 。让人值得开心的是，之后该患儿组织学检测均保持在正常状态。
2021年国际透明市场研究公司（TransparencyMarketResearch）发布最新报告称间充质干细胞在治疗先天性代谢疾病方面具有巨大的潜力。
小结
间充质干细胞作为治疗各种难治疾病的新希望，已经在多个临床试验中得到了证明，同时基于现有研究证据，间充质干细胞是干细胞家族中运用最多，治疗耐受性最好的一类干细胞。目前，在美国国立卫生院官方网站（www.clinicaltrials.gov）上已注册的间充质干细胞临床试验项目就已达上千项，多数已进入临床一期试验，部分甚至进入了二期和三期试验。也正是由于间充质干细胞具有独特的生物学特性，动物实验和临床试验均证实了间充质干细胞有望广泛应用于临床治疗多种疾病，让我们拭目以待吧！
参考文献
[1]高恒淼.先天性代谢疾病代谢危象的诊断与治疗[J].中华医学信息导报,2011(17):18.https://kns.cnki.net/KNS8/manage/export.html?displaymode=GBTREFER.
[2]高伟.先天性代谢紊乱肝移植的适应证[J].实用器官移植电子杂志,2018,6(06):419-420+418.https://kns.cnki.net/KNS8/manage/export.html?displaymode=GBTREFER.
[3]TakeshiTaketani,RieKanai,MarikoAbe,etal.Therapy‐relatedPh+leukemiaafterbothbonemarrowandmesenchymalstemcelltransplantationforhypophosphatasia[J].PediatricsInternational,2013,55(3).https://kns.cnki.net/KNS8/manage/export.html?displaymode=GBTREFER.