一针1348万元！史上最贵“天价药”将落地中国，一针改变患者一生( 二 ) 从2022年1月1日起

毕竟一针1300多万元的价格，即使经过层层谈判，它也不可能降到几万元一针的价格，而即使降低90% ， 130多万元的价格，仍然让普通家庭的病患望而却步。所以， OAV101注射液落地我国后，究竟有多少人能用得起，这也是一个问题。
那么，究竟什么是SMA？为何它的治疗药物价格都如此昂贵呢？
SMA和另一个我们很熟悉的疾病很相似——渐冻症，只不过，后者的发病主要集中在成年人群体，而SMA的发病率主要集中在婴幼儿群体。
研究认为， SMA的病因，是与胎儿发育的过程中，体内多种基因发生了突变，从而导致脊髓前角运动神经元变性所导致的，患儿最主要的症状，就会无法像正常人一样活动，只有在使用了特效药后，才可以有机会重新自主活动。

文章图片
比方说在诺西那生钠纳入医保后，一名山东的4岁患儿就在注射后激动地表示，自己也可以和同龄的小朋友一样奔跑了。
而因为SMA的病因和基因突变有关，所以，即将落地我国的OAV101注射液，它主要通过基因治疗的方式，一针就能让患儿体内长期表达SMN蛋白，如果是在2岁之内注射，那么，是有痊愈可能的。

文章图片
此外，这样特效药在研发的过程中，成功率也是极低的，一款药物从研发到上市，不仅需要多年的时间，而且在研发人员、研发成本等方面，也都是巨大的投入，此外，由于SMA是罕见病，所以，药物针对的人群也是有限的，自然，如果药物的价格不高，那么，药企的利润就无法保障，所以，治疗SMA的药物才会如此昂贵。
那么，在你看来， OAV101注射液究竟该不该落地我国？它被纳入医保的可能性又有多大呢？