2022“生物医药最具潜力新锐”榜单出炉！( 二 ) _健康小知识

MammothBiosciences
专注领域：CRISPR基因编辑
MammothBiosciences是一家成立于2017年的CRISPR基因编辑技术开发公司，其联合创始人之一JenniferDoudna博士是2020年诺贝尔化学奖得主。该公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，开发潜在“best-in-class”体内和离体基因疗法，为难治疾病带来永久性的治愈方法。其专有的CRISPR平台可以发现和改造新型Cas酶。这些酶具有一些特点，例如超小尺寸、更佳的温度稳定性、更快的反应动力学、高保真和良好的靶向能力，有望帮助开发出针对多种疾病的基于CRISPR的治疗和诊断方法。
2021年9月， Mammoth公司完成近２亿美元的融资，将利用新型Cas酶开发基于CRISPR的多种治疗和诊断方法。 2022年1月，该公司还与拜耳（Bayer）宣布达成超10亿美元合作，旨在将前者CRISPR系统与后者诱导多能干细胞（iPSC）平台有机结合，开发下一代体内基因编辑疗法，治疗肝脏疾病。
Metagenomi
专注领域：基因编辑疗法
Metagenomi是一家新一代基因编辑疗法研发公司，致力于利用下一代基因编辑系统工具箱来开发潜在的治疗药物。该公司的基因编辑发现与开发系统的基本策略，是从大量宏基因组数据开始，使用先进的基于人工智能的云计算，从大自然中发现天然核酸酶，再改造生成基因编辑疗法。目前， Metagenomi公司已经测试了数百种新的基因编辑工具，并验证了它们在人类治疗中的实用性。

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2022年1月， Metagenomi公司宣布完成1.75亿美元的B轮融资，将该公司的融资总额提高到3亿美元。本轮融资获得的资金将用于推动该公司的主打体内和体外基因编辑项目进入临床。此前，该公司还曾与Moderna公司达成战略研发合作，专注于推进新的基因编辑系统在人体内的治疗应用。
【2022“生物医药最具潜力新锐”榜单出炉！】NeumoraTherapeutics
专注领域：大脑疾病
NeumoraTherapeutics公司于2021年10月宣布走出隐匿模式，将整合数据科学和神经科学，为包括抑郁症和阿尔茨海默病在内的大脑疾病开发精准疗法。同时，该公司还获得安进公司1亿美元股权投资，并合作开发靶向酪蛋白激酶1δ和葡萄糖脑苷脂酶的研发项目。 Neumora公司独有神经网络技术将整合基因组学、影像学、脑电图、和临床数据，发掘大脑疾病的内在机理，并且勾画出特定患者亚型。
根据Neumora公司官网，其研发管线包含7个在研项目。其中，用于治疗抑郁症的MNRA-140已经进入2期临床试验，该药的独特之处在于可以治疗抑郁症患者无法感受到快乐的症状。该公司将利用一种筛选技术，根据患者在问卷中的回答，生成一个数字化生物标志物，发现最适合这种疗法的患者。
OdysseyTherapeutics
专注领域：癌症与炎症性疾病
OdysseyTherapeutics成立于2018年，是一家开发新一代免疫调节剂和肿瘤药物的生物技术公司，专注于控制驱动疾病的有效信号节点的靶标和机制，为患者提供具有更佳产品特征的药物。该公司正在将其高度集成的整合药物发现引擎，以及先进的AI计算和数据科学平台，应用于传统药物发现方法难以成药的高潜力靶标，这些靶标有可能彻底改变目前的治疗范式，将为一些疾病中几乎没有治疗选择的患者带来新疗法。

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2021年12月， Odyssey公司宣布完成2.18亿美元的A轮融资，以推进多个管线计划，并进一步扩大其药物发现平台，扩展针对肿瘤学和免疫学领域的可靶向成药基因组。